도파민성 신경세포 회복 유전자 치료제

파킨슨병에서 나타나는 대부분의 유전적 병인들은 그들의 단백질의 기능 저하를 야기하는 열성의 유전적 돌연변이들로, 병의 초기에 적절한 유전자 서열 분석을 통해 진단과 유전자 가위를 이용한 치료가 가능할 것입니다.

뿐만 아니라, 병의 진행에 원인이 되는 도파민성 신경세포의 죽음을 예방하고, 신경세포 내 기능 회복을 유도하는 특정 항-세포사멸(anti-apoptosis) 단백질을 증가시킬 수 있도록 아데노연관바이러스(Adeno-Associated Virus)를 개발 및 제작하는 연구를 진행하고 있습니다.

다행히도 발현하고자 하는 세포에 특이적으로 존재하는 촉진유전자만 바꾸면 다른 퇴행성 신경 질환에도 도입할 수 있는 가능성을 확인하였습니다. 따라서 병인 제거 및 억제의 효과를 보이는 다른 치료제와 함께 병행한다면 손상된 신경세포 기능을 회복시켜 질환의 증상을 최소화시키는 역할로써 기대가 큽니다.